In het kort:
Jean Bennett, Albert Maguire en Katherine High ontvingen zaterdag de Breakthrough Prize in Life Sciences voor hun baanbrekende gentherapie tegen een zeldzame erfelijke oogziekte.
- De prijs van 3 miljoen dollar werd uitgereikt tijdens een ceremonie in Los Angeles.
- Het trio ontwikkelde Luxturna, een gentherapie voor Leber congenitale amaurose (LCA), een ziekte die vaak al op jonge leeftijd tot blindheid leidt.
- Bij de behandeling wordt een werkende versie van een defect gen in netvliescellen gebracht, waardoor het oog weer beter licht kan verwerken.
Het grote plaatje:
De ontwikkeling van deze therapie was een langdurig en intensief proces dat uiteindelijk levens heeft veranderd.
- Bennett en Maguire werkten meer dan 25 jaar aan de behandeling, waarbij ze honden met dezelfde genetische aandoening gebruikten als testmodel.
- In klinische onderzoeken rapporteerden patiënten opmerkelijke verbeteringen: een deelnemer kon na behandeling voor het eerst het gezicht van zijn kind zien.
- De therapie werd in 2017 goedgekeurd in de VS en wordt inmiddels wereldwijd toegepast.
Achter de schermen:
Het echtpaar adopteerde twee van de proefdieren, Venus en Mercury, na afloop van het onderzoek - een persoonlijk teken van betrokkenheid bij hun levenswerk.
