In het kort:

De revolutionaire behandeling vertraagt het ziekteproces zo sterk dat patiënten vier jaar de tijd krijgen voor wat normaal één jaar achteruitgang zou zijn.

• De gentherapie wordt toegediend tijdens een hersenoperatie van 12 tot 18 uur, waarbij een virus als 'postbode' fungeert om nieuw DNA naar hersencellen te brengen
• Patiënten die de behandeling ondergingen zijn weer aan het werk gegaan en kunnen drie jaar later nog steeds lopen
• Van de 29 deelnemers aan het onderzoek stierven minder hersencellen af dan verwacht

Het grote plaatje:

De ziekte van Huntington treft ongeveer 1.700 mensen in Nederland en wordt veroorzaakt door een gen dat giftige eiwitten produceert. Deze eiwitten klonteren samen in de hersenen en doden neuronen, wat leidt tot symptomen die lijken op dementie, Parkinson en bewegingsstoornissen.

Wat volgt:

UniQure wil de behandeling volgend jaar op de Amerikaanse markt brengen en voert gesprekken met Europese gezondheidsautoriteiten. Ondertussen starten artsen een nieuw onderzoek met jongeren die het Huntington-gen dragen, om te kijken of de ziekte volledig voorkomen kan worden.