In het kort:

Voor het eerst blijkt een medicijn het verloop van deze zeldzame erfelijke hersenziekte daadwerkelijk te kunnen beïnvloeden.

• 33 kinderen die guanabenz kregen, kwamen minder snel of minder vaak in een rolstoel terecht dan een vergelijkingsgroep van 66 eerdere patiënten.
• Tijdens het vierjarige onderzoek overleed geen enkel kind in de behandelde groep, tegenover vijf overleden kinderen in de vergelijkingsgroep.
• MRI-scans toonden aan dat de witte hersenstof bij behandelde kinderen minder snel achteruitging.

Het grote plaatje:

Vanishing white matter treft vooral jonge kinderen en ontstaat door een overdreven stressreactie in het lichaam, ook zonder aanleiding zoals koorts of een virus.

• De ziekte is zeer zeldzaam: wereldwijd wordt naar schatting één op de 100.000 kinderen ermee geboren.
• Patiënten belanden uiteindelijk in een rolstoel, verliezen hun spraak of kunnen niet meer zelfstandig eten.
• Guanabenz lijkt die overactieve stressreactie te remmen, aldus de onderzoekers.

De andere kant:

Het middel geneest de ziekte niet en werkt alleen tijdens gebruik. Bovendien was er geen echte controlegroep, waardoor niet alle andere factoren zijn uitgesloten. Toch noemt hoogleraar kinderneurologie Marjo van der Knaap het onderzoek "een keerpunt".

Wat volgt:

Guanabenz wordt niet meer commercieel geproduceerd, dus liet het Amsterdam UMC het medicijn speciaal maken voor dit onderzoek. Het ziekenhuis werkt nu aan officiële registratie van het middel voor de behandeling van vanishing white matter.